Minha sogra me ligou ontem. Ela não sabe bem o que eu faço para um trabalho, mas tem uma ideia vaga com a qual trabalho um grupo procurando entender e, finalmente, prevenir a doença de Alzheimer.
Ela ouviu no rádio que alguém havia desenvolvido uma cura para a doença de Alzheimer. Tinha algo a ver com carros na garagem e o governo dos EUA estava bancando isso. Ela ficou satisfeita e aliviada e sugeriu que eu agora focasse minha atenção em outras doenças cerebrais que precisam ser curadas.
Ela então me enviou um link para a entrevista de rádio programada para coincidir com a publicação de pesquisas na revista Nature. Revista de Relatórios Científicos. O comunicado de imprensa sobre o estudocomo a entrevista de rádio que minha sogra ouviu, ficou muito animada.
Ele nos alertou para um elegante conjunto de experimentos, baseado na tecnologia do Flinders Medical Center, que gerou vacinas candidatas contra a doença de Alzheimer, que podem, portanto, fornecer um tratamento para a demência. Segundo um dos autores do estudo, uma vacina eficaz poderia estar a apenas alguns anos de distância.
As vacinas, testadas em modelos animais da doença de Alzheimer e no tecido cerebral humano, mostraram uma alta capacidade de resposta a ambos os alvos em cada contexto. Esta é, de fato, uma boa notícia, e esses compostos devem ser adiantados ao canal de desenvolvimento de medicamentos o mais rápido possível.
Mas antes de ficarmos muito empolgados, vale a pena notar que para cada composto 5,000-10,000 que entra em pipelines de desenvolvimento, apenas um medicamento será aprovado para uso em pacientes, a um custo estimado de US $ 2.6 bilhões.
Na doença de Alzheimer especificamente, os compostos 244 foram investigados em ensaios clínicos 413 entre 2002 e 2012, com apenas uma nova droga sendo aprovada para aliviar temporariamente os sintomas da doença. Essa é uma taxa de sucesso de 0.4%.
Alguns fatos sobre a doença de Alzheimer e demência
Os médicos descrevem a demência como um fenômeno em que uma pessoa dificuldades em múltiplas áreas de pensamento. Acontece, por exemplo, quando os problemas no planejamento, na lembrança, na concentração ou na navegação se tornam tão graves que a saúde ou a capacidade de viver de forma independente ficam comprometidas.
Em pessoas com idade superior a 65, a causa mais comum de demência (cerca de 70%) é a doença de Alzheimer. A idade avançada é o maior fator de risco para a doença de Alzheimer; uma em cada dez pessoas entre 60 e 70, e três em dez em 80, preenchem os critérios clínicos para a doença.
A doença de Alzheimer é nomeada após Alois Alzheimer, que em 1906 realizou uma investigação post mortem de uma mulher que morreu com demência. Usando corantes para manchar células cerebrais, ele observou duas características patológicas anormais - "placas" e "emaranhados" - espalhadas pelo cérebro.
Emaranhados e placas característicos da doença de Alzheimer são o alvo da maioria dos tratamentos em desenvolvimento. Galeria de imagens NIH / Flickr, CC BYEssas placas e emaranhados continuam sendo os alvos da pesquisa atual. No século 21st, as placas são conhecidas por consistirem em fragmentos de uma proteína chamada beta-amilóidee os emaranhados são conhecidos como proteínas tau.
Com a idade média das pessoas nos países desenvolvidos aumentando, também aumenta o número de pessoas com doença de Alzheimer. A grande emergência é que, sem um tratamento inovador, o número de pessoas que vivem com demência na Austrália Espera-se que seja quase 900,000 por 2050.
Com populações crescentes, este problema torna-se ainda maior e carga social e econômica antecipada é considerado catastrófico. Conseqüentemente, o governo federal dos EUA agora se compromete US $ 991 milhões por ano para pesquisa e tratamento para a doença de Alzheimer e demência.
O governo australiano se comprometeu US $ 4 milhões por ano nos próximos cinco anos para superar o mesmo problema.
Desenvolvimento de vacinas em todo o mundo
Não há ainda não há cura para a doença de Alzheimer. A principal estratégia de tratamento para os últimos anos 30 tem sido tentar reduzir os sintomas de perda de memória e desorientação substituindo alguns dos produtos químicos do cérebro, chamados neurotransmissores, que são perdidos conforme a doença progride.
Tal como o pesquisa relatada esta semana, buscamos descobertas farmacológicas desenvolvendo drogas para interferir no acúmulo de amilóide or proteínas tau, ou ambos. Uma maneira de conseguir isso é usar uma vacina ativa para estimular o sistema imunológico a atacar a amilóide ou a tau. Alternativamente, anticorpos artificiais contra amilóide ou tau podem ser administrados regularmente através de infusões. Isto é conhecido como uma vacina passiva.
Pelo menos 14 programas de desenvolvimento de vacinas O alvo da tau está em andamento. Para amilóide, pelo menos programas de vacina 18 já começaram ou foram concluídas e falharam.
Outros tratamentos não-vacinais contra amilóide e tau também estão em desenvolvimento. Por exemplo, drogas podem ter como objetivo remover o amilóide ou tau ou para parar a sua formação começar com.
Há outras boas notícias que sugerem que estamos nos aproximando do tratamento da doença de Alzheimer. Uma recente re-análise de dados de alguns grandes, mas falhou, ensaios clínicos de uma vacina amilóide chamada solanezumab mostrou efeitos benéficos em um subgrupo de pacientes.
Outra vacina amilóide, aducanumab, foi recentemente mostrado tanto para remover amilóide e para melhorar o pensamento em pessoas com doença de Alzheimer leve. Ambas as vacinas estão sendo investigadas na Austrália e as pessoas que gostariam de encontrar mais informações sobre elas podem entrar em contato com seu médico ou nossos laboratórios de pesquisa.
Obviamente, quanto mais tiros no gol, melhor. O sucesso no desenvolvimento humano de medicamentos é dolorosamente baixo. Estimativas da indústria farmacêutica sugerem que o desenvolvimento de uma nova droga é estimado em pelo menos 10-15 anos.
Apesar das sugestões da minha sogra, eu ainda aparecia para o trabalho hoje. Enquanto espero que estas novas vacinas sejam eficazes, existe uma alta probabilidade de que elas não consigam acertar seu alvo em humanos vivos, ou elas atingirão o alvo, mas ao fazê-lo tornar as pessoas doentes por outras razões. Ou talvez o alvo esteja completamente errado. Então não é hora de se concentrar em outro lugar ainda.
Sobre o autor
Paul Maruff, professor, Instituto Florey de Neurociência e Saúde Mental
Este artigo foi originalmente publicado em A Conversação. Leia o artigo original.
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