A terapia genética pode tratar doenças oculares sem cirurgia

Uma estátua gigante de um globo ocular fica em frente a arranha-céus e um céu azul

Uma nova terapia genética poderia eventualmente fornecer um tratamento alternativo para a distrofia endotelial da córnea de Fuchs, uma doença ocular genética que afeta cerca de uma em 2,000 pessoas em todo o mundo.

Atualmente, o único tratamento é o transplante de córnea, uma cirurgia de grande porte com riscos associados e complicações potenciais.

“Quando você faz um transplante, faz uma grande diferença para aquela pessoa, mas é muito importante para o paciente com muitas visitas, muitos colírios, muitos copagamentos e se você tivesse um tratamento médico que não precisasse cirurgia, isso seria ótimo ”, diz Bala Ambati, um professor pesquisador da Universidade de Oregon que liderou um estudo de oito anos envolvendo o desenvolvimento da terapia genética.

“Não só pode ajudar os pacientes que precisam de um transplante, mas também pode ajudar muitas outras pessoas que poderiam ter usado isso (córnea) tecido. "

Para o estudo na revista eLife, os pesquisadores se concentraram em uma versão rara e de início precoce da doença e realizaram a pesquisa em camundongos. Eles usaram o CRISPR-Cas9, uma ferramenta poderosa para editar genomas, para eliminar uma forma mutante de uma proteína associada à doença.


 Receba as últimas por e-mail

Revista Semanal Melhor da Semana

A distrofia de Fuchs ocorre quando as células da camada córnea denominada endotélio morrem gradualmente e as células estressadas produzem estruturas conhecidas como gutas. Essas células normalmente bombeiam fluido da córnea para mantê-la limpa, mas quando morrem, o fluido se acumula, a córnea fica inchada e a visão fica turva ou turva.

“Conseguimos interromper a expressão dessa proteína tóxica e estudá-la em um modelo de camundongo”, diz o co-autor Hiro Uehara, pesquisador associado sênior do laboratório Ambati.

“Confirmamos que (em ratos que o receberam), nosso tratamento foi capaz de resgatar a perda de células endoteliais da córnea, reduzir estruturas semelhantes a gutata e preservar a função de bomba de células endoteliais da córnea.”

As células da córnea não se reproduzem, o que significa que você nasce com todas as células que terá, diz Ambati. Um dos desafios do estudo envolveu o uso de CRISPR tecnologia de edição de genes nessas células, um processo que é tecnicamente difícil.

Uehara desenvolveu uma solução alternativa inovadora que aumenta a utilidade da tecnologia CRISPR e pode eventualmente levar a tratamentos para outras doenças envolvendo células não reprodutoras, incluindo algumas doenças neurológicas, doenças imunológicas e certos distúrbios genéticos que afetam as articulações. O estudo marca a primeira vez que os pesquisadores aplicaram a técnica, chamada de interrupção do códon inicial, em células não reprodutoras.

“Está potencialmente expandindo o pool de alvo terapêutico do sistema CRISPR-Cas para tecidos que não são capazes de divisão celular”, diz Ambati.

Para testar a segurança do tratamento, os pesquisadores examinaram os tecidos circundantes e outros genes para se certificar de que não foram afetados adversamente pela terapia. Pesquisas futuras examinarão a terapia em humanos córneas doadoras de bancos de olhos e outros modelos animais com vistas a eventuais testes clínicos em humanos.

Outros co-autores são da Johns Hopkins University, da University of Virginia, da University of Utah e da University of Massachusetts.

O apoio para a pesquisa veio do National Institutes of Health / National Eye Institute e Research to Prevent Blindness, Inc.

Fonte: Universidade de Oregon

Sobre o autor

EUA Oregon

Este artigo apareceu originalmente no futuro

Você pode gostar

IDIOMAS DISPONÍVEIS

Inglês afrikaans Arabe Chinês (simplificado) Chinês (tradicional) dinamarquês Dutch filipino Finnish Francês Alemão Grego hebraico hindi húngaro Indonesian Italiano Japanese Korean Malay Norwegian persa Polonês Português Romeno Russo Espanhol swahili sueco tailandês turco ucraniano urdu vietnamita

siga InnerSelf on

facebook íconeícone do twitterícone do YouTubeícone do instagramícone pintrestícone rss

 Receba as últimas por e-mail

Revista Semanal Melhor da Semana

Novas atitudes - Novas possibilidades

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics. com | Innerself Mercado
Copyright © 1985 - 2021 innerself Publications. Todos os direitos reservados.