Terapia Gênica Ajuda Pacientes com Hemofilia

Uma dose única de uma terapia genética experimental aumentou a produção de um fator de coagulação sanguínea ausente em pessoas com hemofilia, mostra um novo estudo. A terapia pode dar aos pacientes uma solução a longo prazo para prevenir episódios de sangramento perigoso.

A hemofilia é um distúrbio hereditário raro em que o sangue é incapaz de coagular normalmente. Como resultado, pessoas com hemofilia tendem a sangrar mais que outras após a lesão. Eles também podem sangrar sem aviso dentro de seus corpos. Este sangramento pode danificar órgãos e tecidos e pode ser fatal.

O tratamento principal, chamado terapia de reposição, envolve infundir proteínas do fator de coagulação ausentes na corrente sanguínea do paciente. Essas proteínas ajudam a restaurar a coagulação normal do sangue. Mas a terapia de reposição geralmente deve ser repetida regularmente e traz outros riscos.

Para encontrar uma alternativa, pesquisadores da University College London e do Hospital de Pesquisas St. Jude Children conduziram uma equipe que investigou uma potencial abordagem de terapia gênica. A pesquisa, financiada em parte pelo Instituto Nacional do Coração, Pulmão e Sangue do NIH (NHLBI), enfocou a hemofilia B. Esta forma incomum da doença afeta 1 em pacientes com hemofilia 5. A hemofilia B é causada por defeitos no gene que codifica o fator IX de coagulação humano.

Os cientistas empacotaram um gene normal do fator IX em um vírus adeno-associado modificado que atinge as células do fígado. O fígado é o único local que pode produzir uma forma de fator IX necessária para o processo de coagulação. O vírus - atuando como veículo de entrega, ou vetor - foi projetado para transportar o gene normal para as células do fígado e iniciar a produção do fator IX.


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6 homens com hemofilia B severa receberam uma vez infusões intravenosas do vetor do gene em doses variadas. Antes do estudo, os homens estavam produzindo fator IX de coagulação a menos de 1% dos níveis normais. Eles vinham recebendo o tratamento padrão para sua condição: infusões de proteínas do fator IX fabricadas várias vezes ao mês.

Após a terapia gênica, cada paciente gerou o fator IX entre 2% e 11% dos níveis normais. No período de seguimento a curto prazo (6 a 16 meses), os 4 dos homens 6 já não necessitavam de infusões de fator IX para o sangramento de rotina.

A hemofilia tem sido uma das desordens mais provavelmente corrigíveis com a terapia gênica, mas as abordagens anteriores para entregar o gene têm sido decepcionantes ”, diz a diretora-executora do NHLBI, Dra. Susan B. Shurin. Os resultados deste estudo representam um passo promissor para tornar a terapia gênica uma opção de tratamento viável para a hemofilia B. Se estudos futuros apoiarem esses achados, trará uma melhora significativa na qualidade de vida daqueles que vivem com a doença.

  • O que é hemofilia?
    http://www. nhlbi. nih.

  • http://ghr. nlm. nih.

  • http://clinicaltrials. gov/ct2/show/NCT00979238?

Fonte do artigo:
 http://www.nih.gov/researchmatters/december2011/12192011hemophilia.htm

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